Nuevo logro argentino contra la fibrosis quística

Con el apoyo del Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI), Gador, laboratorio de capitales nacionales y con una trayectoria en el país de 78 años, desarrolló enteramente en la Argentina un medicamento que no sólo mejora los síntomas de las personas que padecen fibrosis quística sino que actúa sobre la base clínica de la enfermedad.

Hasta ahora la única opción para acceder a un medicamento para tratar esa patología que afecta a uno de cada 7 mil recién nacidos era bajo un régimen especial de importación, con largos y costosos trámites que en muchos casos generaban su falta de disponibilidad en el país.

“El INTI nos dio la llave para lograr el desarrollo de uno de los dos ingredientes activos de la formulación que sintetizamos en nuestro laboratorio; se convirtió así en un eslabón clave dentro de la cadena productiva”, dice Dora Tombari, gerente de investigación, desarrollo y producción farmoquímica de Gador, compañía farmacéutica que puso en el mercado el medicamento a un precio significativamente menor que el importado.

El diseño de nuevos fármacos no sólo implica la síntesis o el descubrimiento de una molécula activa. Es necesario además conseguir que el organismo del paciente la incorpore en un sitio preciso y de una forma determinada, a lo largo de un tiempo establecido, situaciones que implican sortear diversos obstáculos.

“Uno de los principios activos requería un procesamiento especial, con una tecnología que no teníamos, y eso nos generó inicialmente la sensación de que el proyecto no era posible”, señala Nélida Mondelo, gerente de investigación y desarrollo de Gador. Diez años de conocimiento del trabajo de los profesionales de INTI-Química y un contrato de confidencialidad dieron el impulso adecuado al inicio del trabajo conjunto.

“Para nosotros ha sido esencial el trabajo con el INTI, porque teníamos que sugerir a nuestra compañía la compra de un equipo muy costoso, su instalación y la capacitación de la gente para usarlo. No podíamos hacerlo sin una prueba de que el proyecto era viable”, dice Mondelo.

“Mediante una tecnología que manejamos desde hace mucho tiempo pudimos transformar la forma cristalina de un principio activo que la empresa Gador había sintetizado, mejorando de esa manera su solubilidad”, explica María Victoria Defain, coordinadora de la unidad técnica tecnología de nuevos procesos y productos de INTI-Química.

La mejora en la solubilidad impacta sobre la biodisponibilidad del fármaco, logrando que alcance el sitio de acción para ejercer su efecto. Además, la tecnología utilizada por el INTI permitió disminuir el número de etapas de cristalización del principio activo con la consecuente reducción de los costos y del impacto ambiental.

Fibrosis quística: Quienes padecen fibrosis quística deben tomar distintas medicaciones los 365 días del año. Y su falta genera enormes trastornos al paciente y su grupo familiar. Se trata de una enfermedad genética hereditaria que altera el normal funcionamiento de las glándulas de secreción causando daño en distintos órganos del cuerpo como el aparato respiratorio, páncreas e hígado. Los pulmones de quienes tienen FQ suelen ser los órganos más frecuentemente afectados debido a que, al modificarse la fluidez de las secreciones, éstas dejan de actuar como barrera de defensa ante las infecciones.