El Silencio de los Genes

Escribe Bruno Geller – Agencia CyTA – Instituto
Leloir

Dos científicos estadounidenses, Andrew Fire y Craig Mello, fueron galardonados con el Premio Nobel
de Medicina 2006 por descubrir la interferencia del ARN mensajero, un mecanismo molecular que ?silencia? de manera específica la
expresión de los genes. Si se logra manipular ese mecanismo, se podrían desarrollar tratamientos orientados a ?desactivar? genes
alterados cuya información genera enfermedades.

A partir de experimentos con gusanos, Andrew Fire y Craig Mello descubrieron que el mensajero genético de la célula (ARN mensajero)
puede ser degradado mediante la inyección o incorporación de otro tipo particular de ARN. Este mecanismo, conocido como interferencia
de ARN mensajero, posibilita el desarrollo de nuevas terapias contra diversas enfermedades y a la vez otorga una herramienta
indispensable para la investigación básica en el laboratorio.

Fire es profesor de biología del Instituto de Tecnología de Cambridge y profesor de patología y genética de la Universidad de Medicina
de Stanford. Mello es profesor de biología de la Universidad de Harvard, de medicina molecular en el Instituto de Investigaciones
Howard Hughes y participa en el programa de medicina molecular de la Universidad de Massachussets. Ambos investigadores recibirán el
Premio Nobel de Medicina, que está dotado con 1.37 millones de dólares, el próximo 10 de diciembre.

Los científicos estadounidenses hallaron un mecanismo fundamental para controlar el flujo de la información genética. Ese flujo de
información para la síntesis de proteínas tiene un camino lógico: El ARN mensajero (ARNm) lleva el mensaje del ADN ?que contiene la
información genética- a los ribosomas que son ?grandes fábricas? en las que se sintetizan las proteínas.

?Estas moléculas tienen un papel estructural y funcional dentro del organismo. Por ejemplo, la actina forma un verdadero esqueleto
intracelular necesario para el movimiento y la división celular?, explica Federico Prada, Investigador del laboratorio de Terapia
Génica del Instituto Leloir. En relación a las proteínas funcionales, el especialista menciona como ejemplo a ?la proteína pancreática
que colabora en la digestión de los alimentos?.

?Lo que estos investigadores descubrieron fue el mecanismo molecular mediante el cual la interferencia de ARNm se ejecuta?, señala
Prada quien agrega que ?la interferencia de ARNm es un mecanismo molecular que logra silenciar específicamente la expresión de genes.?

El experto explica que si bien en cada organismo, el mecanismo de interferencia no es idéntico, en muchos casos pequeñas moléculas de
ARN interactúan con el ARN mensajero, disparando una señal que desencadena la degradación del mensaje. Sin mensaje, la proteína no es
producida.

?A partir del mecanismo descripto por Fire y Mello, se podrían elaborar fármacos basados en moléculas de ARN para combatir el cáncer y
otras patologías, fármacos sumamente específicos y potentes a la hora de silenciar la expresión de un ARN mensajero responsable de una
patología?, indica Prada.

Prada sostiene que los mecanismos moleculares involucrados en la interferencia de ARN son útiles para el estudio de mecanismos
celulares en investigación básica. ?En un contexto determinado, modulando la expresión de esos genes, será posible identificar su
función?, afirma el investigador.

?Todo descubrimiento que aporte al conocimiento de la regulación de la expresión del genoma nos llevara un paso más adelante hacia
conocimiento integral de la vida misma?, concluye Federico Prada.

Agencia CyTA – Instituto
Leloir